BESTCILIA Projekt zielt auf die Verbesserung von screening, Behandlung von Primary Ciliary Dyskinesia

Primary Ciliary Dyskinesia (PCD) wird in Erster Linie eine Lungenkrankheit: eine seltene, genetisch heterogene Erkrankung, die aus Dysfunktion des kleine Haar-ähnliche Organellen (Cilien) , reinigen Sie die oberen und unteren Atemwege. Es kann auch Auswirkungen auf mehrere Organe, neben die Atemwege und kann zu schweren Beeinträchtigungen und eine geringere Qualität des Lebens. Die Prävalenz wird geschätzt, dass etwa 1 in 16.000 Menschen.

Wie andere orphan diseases, PKD ist nur selten untersucht, und die relativ kleine Anzahl von PCD-Patienten in den einzelnen Ländern machen es schwierig, verlässliche Daten über die Epidemiologie, klinischen Verlauf während des gesamten Lebens-oder langfristige Prognose. Kleine patientenkollektive macht es auch schwierig ist, zu sammeln genug Patienten für eine effektive klinische Studien. Epidemiologische Daten und klinische Studien beschleunigen könnten die Diagnose und Verbesserung der PCD-Behandlung, wodurch Morbidität und Mortalität und die Senkung der Kosten im Gesundheitswesen.

BESTCILIA Projekt wurde im Dezember 2012 gestartet. Die größten internationalen Forschungsprogramm über die PCD wurde in enger Zusammenarbeit mit PCD-Patienten-support-Gruppen aus verschiedenen Ländern und umfasst Partner aus 11 Ländern auf der ganzen Welt.

Das Hauptziel des Programms ist die Verbesserung der Früherkennung und Behandlung von PKD. Erreicht wird dies durch mehrere Maßnahmen, einschließlich der Organisation der ersten randomisierten kontrollierten klinischen Studie über die Verwendung von azithromycin in der PCD und Einführung von standardisierten diagnostischen Tests für die PCD in einigen europäischen Ländern, wo es ist derzeit nicht vollständig verfügbar. Das Programm wird auch eine internationale prospektive Registrierung von PCD-Patienten und bereiten Feld für künftige Studien über die PCD.

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