Die Bekämpfung von orphan-Erkrankungen: ein interview mit Damian Marron, CEO, TxCell

Interview durchgeführt von April Cashin-Garbutt, BA Hons (Cantab)

Wie sind orphan diseases definiert?

Die genaue definition variiert je nachdem, wo Sie sind in der Welt. In der EU ist es definiert als eine Prävalenz von weniger als 1 zu 2.000, das entspricht ungefähr 250.000 Patienten in der gesamten EU.

In den USA ist es definiert als weniger als 200.000 Patienten, und in Japan ist es eine Prävalenz von 1 in 2.500 so ist es sehr nahe an der europäischen definition.

Es gibt auch eine weitere Kategorie von orphan diseases, die Menschen neigen dazu, zu verlassen, denn es gibt sehr viel Fokus auf die seltene Krankheit-element, aber es gibt auch vernachlässigte Krankheiten. Diese können viel mehr weit verbreitet und sehr Häufig in den Entwicklungsländern. In der Vergangenheit vernachlässigte Krankheiten wurden sogar Dinge wie Tuberkulose, zum Beispiel. heute es umfasst solche Krankheiten wie Dengue-Fieber und Lepra unter anderem.

Was auf den ersten inspiriert, dass Sie Medikamente für orphan diseases?

Ich werde, ehrlich gesagt, als ich anfing zu arbeiten auf Medikamente für orphan diseases, ich wusste gar nicht, was eine orphan-Krankheit wirklich war. Es war ganz einfach in die Mitte der 90er Jahre hatte ich die Gelegenheit, um sich einem sehr kleinen privaten Firma namens Orphan Europe.

Es war eine sehr kleine Firma zu dieser Zeit. Ich war der fünfte oder sechste Mitarbeiter, wenn ich mich erinnere. Sie waren ein echter Pfadfinder in die Welt von orphan drugs. Es wurde von der Teilnahme Ihnen und sehen mit meinen eigenen Augen sehen, was dies bedeutete. Ich fand es schon erstaunlich.

Orphan Europe war die Behandlung einige sehr seltene genetische orphan diseases. Im Gegensatz zu der Welt von big pharma, Sie kam sehr nah an all den ärzten und den Patienten selbst. Ich habe an der Patientin treffen der Gruppe, und sah den Kampf des Patienten um Behandlung zu erhalten, die kann Ihr Leben retten oder dramatisch verändern Ihr Leben.

Arbeiten auf Medikamente für orphan diseases ist unglaublich inspirierend. Es macht sicherlich Sie get aus dem Bett in den morgen!

Sie arbeiten in der orphan Krankheit Marktplatz für 26 Jahre. Wie hat sich der Markt sich in diesem Zeitraum geändert?

Immens. Eines der ersten Dinge, die wir getan haben bei Orphan Europe war die Arbeit mit der EU den orphan-drug-Gesetzgebung, die dann kam und definiert, was ist ein orphan drug in Europa und welche gesetzgeberischen Rahmen, der es umgibt. Diese enthalten die regulatorischen Vorteile und so weiter,

Ich sah den ersten Rahmen in Europa zu fördern, die Entwicklung von Medikamenten für diese Krankheiten, für die Entwicklung würden in der Regel nicht wirtschaftlich ist. So an sich war eine unmittelbare große Veränderungen mit sich.

Die ersten Produkte dann kam durch; der bemerkenswerteste früh war die Genzyme-Produkt für Pompe-Krankheit. Sie begann dann, sich zu sehen, der Beteiligung und der Aufbau von Selbsthilfegruppen, die durch Krankheit und dann breiter Netzwerke von Patienten-Gruppen. Sie haben nun Organisationen wie EURORDIS und Orphanet, die eine riesige Menge von Informationen aus, um Menschen, die eine seltene Krankheit, die nur nicht zur Verfügung Stand damals.

Die andere große Veränderung ist, wie der Marktplatz gesehen worden ist, rentabel zu werden, es wurde die Bewegung in der big-pharma in die Gegend, die hat definitiv vor-und Nachteile aus meiner Sicht.

Welche Herausforderungen noch bestehen bleiben und wie denken Sie, die Waise, Krankheit marketplace verbessert werden kann?

Die Herausforderungen sind enorm. Nach der Orphanet-website gibt es derzeit etwa 70 Medikamente in Europa zugelassen, die mit einer orphan-designation und über ein weiteres 80 oder so, die nicht über eine orphan-designation, sondern tun, zu behandeln, was wäre unter einer orphan disease. Also da hast du ungefähr 150 zugelassenen Produkten.

Die überwiegende Mehrheit dieser Produkte sind für die Arten von Krebs. Wenn man bedenkt, dass es 5.000 bis 7.000 seltene Krankheiten, ich glaube, zuerst von allen, können Sie sofort sehen, dass es eine riesige Herausforderung, die noch erfüllt werden.

Aber wie kann der Markt sich verbessert, ich fühle mich sehr stark, dass wir gepflegt, die Zimmer im Gesundheitswesen, für die innovation zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten. Diese Medikamente sind zwangsläufig sehr teuer, wie Sie sind entwickelt für kleine Populationen.

Viele dieser Therapien erfüllen die Europäische Bezeichnung für Arzneimittel für neuartige Therapien, einschließlich unserer eigenen Ansatz–unser personalisierter autologen Treg-Typ-Ist-für unser erstes Anzeichen Morbus Crohn, zum Beispiel, oder für andere Krankheiten.

Dies sind Arzneimittel für neuartige Therapien, zu denen auch zelluläre Therapien, in denen unsere fällt, und gen-Therapien, in denen viele dieser anderen Ansätze fallen. Sie natürlich auch eine große Herausforderung sein, auf den Markt zu bringen, und so weiter.

So müssen wir behaupten, dass der Raum für innovation, und ich habe eine Sorge über einige der Produkte, die entwickelt werden, mit mehreren Indikationen, die einen Umsatz von über einer Milliarde Euro. Ich denke, Sie nehmen eine Menge Geld aus dem system und vielleicht sogar Dehnung der Bedeutung der ursprünglichen Gesetzgebung, warum es geschaffen wurde.

Ich denke, eine weitere Sache, die wir gehen zu müssen, um am Markt stärker ist die Gesundheitssysteme in den verschiedenen Ländern, seien es öffentliche oder private. Es ist eine Anerkennung, die Sie nicht anwenden können standard-gesundheitsökonomische Bewertung, um diese Art von Produkten, und wir müssen alle arbeiten, zusammen zu denken, wie wir demonstrieren den Wert dieser teuren Produkte, was sind in der Regel solche kleinen Populationen individuell, sondern insgesamt, kann sehr bedeutend sein.

Wieder, es ist schätzungsweise bis zu 8 Prozent der EU-Bevölkerung leiden an seltenen Krankheiten. Wie ich schon sagte, es gibt 5.000 bis 7.000 von Ihnen, so individuell ist es sehr wenigen, aber Sie beginnen, bringen Sie das zusammen, es ist eine Menge von Menschen.

Sie haben vor kurzem ernannte CEO von TxCell. Was ist TxCell momentan in Arbeit?

Die Hauptsache ist, dass wir konzentrieren uns im moment nimmt unser lead-Produkt, Ovasave, die unseren Vorsprung personalisierte, antigen-spezifische Treg-Therapie (regulatorische T-Zellen-Therapie) in phase IIB. Das ist unser Schwerpunkt.

Unsere Strategie ist es, Ziel-verwaisten und Nischen-Indikationen. Manchmal können Sie Sie nicht anrufen Waisenkind. Es ist ein Unterschied, zum Beispiel, in der europäischen und der US-Sichtweise auf Subpopulationen innerhalb eines größeren Krankheit, was bedeutet, dass einige Dinge, die Waise, die auf der einen Seite nicht auf der anderen.

Es gibt rund 160.000 refraktären Morbus Crohn-Patienten, die nicht alle der Behandlungen pro Jahr in Europa und den USA allein. Es gibt nichts, Sie zu behandeln im moment. Es ist eine sehr schwächende Krankheit, und wir denken, der Ansatz, wo wir mit Ihrem eigenen Blut, trennen Sie Ihre eigenen T-Zellen, und generieren dann die T-Zellen, die spezifisch für ein antigen, das auch in den Bereich, wo Sie haben Morbus Crohn kann die Entzündung lassen Sie uns behandeln, die sehr speziell auf eine sehr gezielte Art und Weise.

Ich denke, es ist ein sehr spannender Ansatz, und wir setzen alles an Ort und Stelle jetzt zum Start einer phase-IIB-Studie in der Mitte des nächsten Jahres.

Wir arbeiten auch auf weitere Indikationen weil unsere Technik hat eine Reihe von verschiedenen Anwendungen, die wir betrachten, je nach dem antigen, die wir sammeln, diese antigen-spezifischen T-Zellen vor.

Wir suchen sehr am Anfang des nächsten Jahres zu bringen, durch eine orphan-Indikation als auch eine zweite Anzeige, die sehr wahrscheinlich gehen, um die Behandlung von Autoimmun-uveitis, einer Augenerkrankung.

Wir arbeiten sehr hart an unserem Herstellungsprozess die ganze Zeit. Es ist ein sehr wichtiger Teil in dieser Zelle Therapien. Also, Sie sind der wichtigsten Aktivitäten, die wir auf-gehen im moment für das Unternehmen.

Was hat Sie bewegen, um TxCell?

Ich denke, was mich hierher gebracht, um TxCell ist sehr viel die Ehe von einigen großen modernster Wissenschaft mit ein tragfähiges Geschäftsmodell. Der scheidende CEO, die sich zu unserer executive chairman (Francois Meyer), mit der TxCell-management-team gearbeitet hat, auf eine großartige Wissenschaft, die jetzt gedreht werden, als auch in etwas, das kann tatsächlich Produkte entwickeln.

Zur gleichen Zeit, es ist anvisiert, weil dieses personalisierte Aspekt und weil der medizinische Bedarf Waise und Nischen-Indikationen, wo ich denke, ich kann auch viel von meiner Erfahrung dort. Ich denke, das ist eine tolle Mischung.

Was denken Sie, die Zukunft hält für die Bekämpfung von orphan diseases?

Ich denke, wir werden sehen, die Fälligkeit dieser Voraus-Therapie arznei-Zell-Produkte, einschließlich unserer eigenen, natürlich. So Zelltherapie, der Gentherapie, der wirklich personalisierte und gezielte Ansätze zur Behandlung dieser Erkrankungen.

Ich denke, was wir auch sehen müssen, und ich denke, wir werden sehen, ist eine sehr starke Konzentration auf Diagnose und Biomarker eine frühzeitige Behandlung und Folgen dem ansprechen auf eine Behandlung für diese Krankheiten.

Es gibt eine Menge von Hoffnung. Es geht um Rückschläge. Sehr vor kurzem, und sehr traurig für alle beteiligten, war das Beispiel des exon-skipping Ansatz zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Jeder hatte riesige Hoffnungen für diese Behandlung, aber leider in einer Studie, die kam vor kurzem hat es nicht scheinen, um eine Wirkung.

So werden wir zu große Hoffnungen und das Gefühl, wir haben große Ziele. Manchmal bekommen wir Rückschläge, aber manchmal sind wir Los, um große Durchbrüche sowie.

Ich denke, auf die Gesundheitsversorgung Seite, ich denke, wir gehen zu start, um zu sehen, Preisdruck und einen eingeschränkten Zugang für einige dieser Produkte, wenn wir nicht vorsichtig sind, und wenn wir nicht wirklich stellen Sie sicher, dass wir nachweisen können, Wert für Sie, und dass die Industrie gesehen wird, der wirklich für das gute für alle und nicht nur profit zu machen.

Was sind TxCell Pläne für die Zukunft?

Wir wollen natürlich vorwärts bewegen, als ich sagte, was wir gerade arbeiten. Wollen wir wirklich beweisen, den Wert unserer Plattform, so dass wir wirklich bringen Sie diese personalisierte zelluläre Immuntherapie, auf die Hilfe von Patienten mit wirklich großen medizinischen Bedarf.

Dabei wollen wir Wert schaffen und eröffnen Optionen für die Zukunft des Unternehmens selbst, das können mehrere, und das ist, wie ich immer wie es soll.

Wo können Leser mehr Informationen finden?

http://www.txcell.com/ http://www.orpha.net http://www.eurordis.org/

Über Damian Marron

Damian Marron, CEO von TxCell das Biotechnologie-Unternehmen entwickelt innovative, personalisierte Zell-basierte Immuntherapie mit antigen-spezifischen regulatorischen T-Zellen (Ag-Tregs) für verwaiste und Nische chronisch-entzündlichen und Autoimmun-Krankheiten.

Damian ist ein kompetenter Vorstand mit 26 Jahren Berufserfahrung in der orphan Krankheit Marktplatz. Innerhalb der verwaisten Marktplatz, er hat Erfahrung in der seltenen Krankheiten, einschließlich der SCID-ADA, Cystinosis, Akute Porphyrie, die Harnstoff-Zyklus-Erkrankungen, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Spinale Muskelatrophie (SMA) und Progressive Multifokale Leukoenzephalopathie (PML), und vernachlässigte und unterversorgte medizinische Bedürfnisse, wie Multiple Sklerose (MS) und der kardialen Ischämie-reperfusionsschaden (IRI).

Zuvor war er CEO von Cytheris SA, einem klinischen Stadium Biotechnologie-Unternehmen, das sich auf die Immunologie durch die Entwicklung von IL-7-basierten Therapeutika für Indikationen, einschließlich PML.

Vor Cytheris, Damian war CEO von Trophos SA von 2008 bis 2012. Unter seiner Amtszeit, Trophos führte eine Gruppe von großen EU-geförderten Konsortien mit führenden weltweiten Experten und Spezialisten arbeiten an einer Reihe von orphan-Erkrankungen, einschließlich ALS, SMA, MS und IRI. Er hat durchgesetzt, dass eine Phase-III-Studie für ALS und spielte eine entscheidende Rolle bei der Anziehung von EUR 34 Millionen Euro. Damian war auch maßgeblich an der Gründung und Ausführung auf eine Strategie für die Trophos, die einen innovativen, exklusiven option übernahme-Vereinbarung mit Actelion, lohnt sich eine erste EUR 10 Mio. und unterliegen Meilensteine im Wert von bis zu EUR 195 Millionen.

Damian hat auch schon Executive Vice President Corporate Development bei NicOx SA. Während dieser Zeit war er verantwortlich für den Aufbau von großen Kooperationen mit Merck und Co. Inc. und Pfizer Inc. Er beteiligte sich auch an der Finanzierung Runden für NicOx, die Erhöhung von über EUR 175 Mio € aus der Börse Anleger.

Zuvor war er in verschiedenen business development und operative Positionen bei 3M Pharma, Orphan Europe, Rhone-Poulenc-Rorer und Glaxo.

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