Forschung-Institut erhält Fast Track-status für seine gen-Therapie-Produkt für die Behandlung von SMA

AveXis und BioLife, die synthetische Biologie Plattform-Unternehmen, gab heute bekannt, dass Das Research Institute at Nationwide Children ‚ s Hospital erhielt Fast Track designation von der US Food and Drug Administration für seine scAAV9.CB.SMN-gen-Therapie-Produkt für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Diese neue Gentherapie-Produkt erstellt durch Wissenschaftler am Research Institute wurde erteilt Fast-Track-status nach der Demonstration vorläufige Wirksamkeit in Maus-Modellen der SMA, die potenziell Auseinandersetzung mit diesem unmet medizinischen Bedarf.

„Fast track“ eine wichtige Eilte phase in der nation ‚ s drug review-und Freigabe-Prozess, bedeutet, dass die FDA kann beschleunigen die überprüfung und Entwicklung der scAAV9.CB.SMN-gen-Therapie Produkt, das in präklinischen Studien hat gezeigt, zu verlangsamen das Fortschreiten der SMA-Symptome.

SMA ist die häufigste genetische Ursache von Kindstod. SMA ist eine autosomal rezessive Erkrankung, die durch einen genetischen defekt im SMN1-gen kodiert für das SMN-protein. SMA manifestiert sich in verschiedenen Schweregraden, die alle gemeinsam haben, ist die Allgemeine Muskelschwund und Mobilität Beeinträchtigung.

Die scAAV9.CB.SMN-gen-Therapie-Produkt derzeit entwickelt durch Das Forschungs-Institut, erhielt eine IND-Zulassung im September 2013 zur Initiierung der Phase I der klinischen Prüfung in der SMA Typ 1patients.Die klinische Studie ist gesponsert von Der Sophia – Heilung-Stiftung und AveXis/BioLife.

„Die heutige Ankündigung der Fast-Track-designation ist zu begrüßen, news. Dies zeigt den betroffenen Familien mit SMA, die FDA regulatorische Priorität für die Bewältigung dieser orphan-Krankheit,“, sagte Chief Executive Officer John A. Carbona.

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