Penn Medizin-entwickelte Medikament wird von der FDA orphan-status für PNH-Behandlung

Eine Penn Medizin entwickeltes Medikament erhalten hat orphan-status von der Food and Drug Administration (FDA) in diesem Monat für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen hemoglobinuria (PNH), einer seltenen, lebensbedrohlichen Krankheit, Ursachen der Anämie durch Zerstörung der roten Blutkörperchen und Thrombose. Diese Bezeichnung kommt weniger als zwei Monate, nachdem die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) genehmigt das Medikament für den gleichen status.

Orphan-designation für die Droge, genannt AMY-101, ermöglicht Amyndas, das Unternehmen entwickelt derzeit die compound, um fortzufahren mit beschleunigte klinische Entwicklung. Amyndas ist die Planung zu bewegen, AMY-101 in der Klinik für first-in-human-Studien im Jahr 2015. AMY-101 ist ein neuer Weg im Kampf gegen PNH, die derzeit nur behandelbar mit die teuersten Drogen für den Verkauf in den Vereinigten Staaten. Die neue Strategie beruht auf der Hemmung der C3, ein zentraler Bestandteil der älteste Teil des menschlichen Immunsystems – als „Ergänzung“ – und könnte sich auf weniger kostspielig und mehr effektiv für die Mehrheit der Patienten mit dieser seltenen Erkrankung des Blutes.

Wenn ein Medikament von der FDA zugelassen, diese spezielle orphan-status ermöglicht, für einen sieben-Jahres-Zeitraum der Marktexklusivität ab der Produkteinführung in den Vereinigten Staaten, und ermöglicht eine orphan-drug-maker gelten für Forschungsförderung, Steuererleichterungen für bestimmte Aufwendungen für Forschung und Unterstützung für die klinische Studie design. Dieser status bietet auch eine Befreiung von der FDA Prescription Drug User Fee, die ermächtigt die FDA, um die Gebühren von Drogen-Sponsoren erweitern Sie Ihre Mitarbeiter, so dass neue Medikamente überprüft werden können, mehr schnell.

John Lambris, PhD, der Dr. Ralph und Sallie-Weber-Professor von Forschungs-Medizin in der Abteilung für Pathologie und Labormedizin in der Perelman School of Medicine, entwickelte AMY-101 an der Penn, und im Jahr 2013 die Universität lizenzierten es zu Amyndas, die nun die weitere Entwicklung der Substanz für die Anwendung in der Klinik.

„Erhalt des orphan-drug-Bezeichnung sowohl von der FDA und der EMA ist ein wichtiger Erfolg und ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung Weg von AMY-101, und wir sind optimistisch in Bezug auf das langfristige Potenzial dieses potente Ergänzung inhibitor“, sagte Lambris. „AMY-101 könnte einen signifikanten therapeutischen Vorteil gegenüber Behandlungen, die derzeit verfügbar für PNH.“

PNH betrifft zwischen 1 und 5 pro million Menschen und ist verursacht durch eine defekte expression von regulatorischen Proteinen auf der Oberfläche von Blutzellen, so dass Sie anfällig zu ergänzen Angriff. Dies kann dazu führen, vorzeitigen Tod der roten Blutkörperchen, ein Prozess namens Hämolyse, die Ergebnisse in schweren Anämie und trägt zu einem hohen Risiko der Blutgerinnung. AMY-101 zähmt ungeeignet komplementaktivierung und schützt die Oberflächen vor Angriffen.

Obwohl eine Behandlung existiert für PNH, ein Drittel der Patienten benötigen Bluttransfusionen zu verwalten Anämie. Diese non-response ist aufgrund der Anhäufung von Fragmenten ergänzen C3-Proteine auf der Oberfläche Ihrer roten Blutkörperchen, die schließlich den Angriff von Immunzellen. Das team untersuchte die Auswirkungen von AMY-101 on self-Angriff und daraus resultierende Hämolyse mit menschlichen PNH-Zellen und fand es aktiv sein.

Schreibe einen Kommentar