Stammzell-basierte gen-Therapie zeigt langfristige Ergebnisse für die Behandlung von genetischen Erkrankungen der Haut

Stammzell-basierte gen-Therapie hält Versprechen für die Behandlung der verheerenden genetischen Erkrankungen der Haut, aber die langfristigen klinischen Ergebnisse dieses Ansatzes sind noch unklar. In einer Studie, die online Dezember 26th in die ISSCR der Fachzeitschrift “ Stem Cell Reports, veröffentlicht durch Zelle Drücken, Forscher werteten ein patient mit einer genetischen Erkrankung der Haut bekannt als epidermolysis bullosa (EB) – fast sieben Jahre nach hatte er sich eine gen-Therapie-Verfahren im Rahmen einer klinischen Studie. Die Studie ergab, dass eine kleine Anzahl von Haut-Stammzellen, transplantiert in die Beine des Patienten wurden ausreichend zur Wiederherstellung der normalen Hautfunktion, ohne dass irgendwelche Nebenwirkungen.

„Diese Ergebnisse ebnen den Weg für die Zukunft sichere Verwendung von epidermalen Stammzellen für die kombinierte Zell-und Gentherapie für epidermolysis bullosa und andere genetische Hauterkrankungen“, sagt senior Studie Autor Michele De Luca von der Universität Modena und Reggio Emilia.

EB ist eine schmerzhafte Erkrankung, die bewirkt, dass die Haut sehr empfindlich und blister leicht und es kann auch die Ursache für lebensbedrohliche Infektionen. Denn es gibt keine Heilung für die Krankheit, aktuelle Behandlungsstrategien konzentrieren sich auf die Linderung der Symptome. Bewerten Stamm-Zelle-basierte gen-Therapie als eine mögliche Behandlung, De Luca und seine Kollegen zuvor startete eine phase-I/II-Studie an der Universität von Modena und warben mit einem EB-Patienten namens Claudio. Die Forscher Entnahmen Haut-Stammzellen von Claudio ’s palm, korrigiert den genetischen defekt in den Zellen, und dann verpflanzt Sie in Claudio‘ s Oberschenkel.

In der neuen Studie von De Luca und sein team festgestellt, dass diese Behandlung führte zu langfristigen Wiederherstellung der normalen Hautfunktion. Fast sieben Jahre später, Claudio oberen Beinen sah normal und zeigen keine Anzeichen von Blasen, und es gab keine Anzeichen von tumor-Entwicklung. Bemerkenswert ist, dass eine kleine Anzahl der transplantierten Stammzellen ausreichend war, für lang anhaltende regeneration der Haut.

Obwohl Claudio und seine Haut hatten sich über 80 Zyklen der Erneuerung, die während dieser Zeit werden die transplantierten Stammzellen noch erhalten molekularen Funktionen der palm-Haut-Zellen und nicht anzunehmen Funktionen von Bein Haut, Zellen. „Dieses Ergebnis deutet darauf hin, dass Adulte Stammzellen in Erster Linie das Gewebe zu regenerieren, in dem Sie normalerweise Ihren Wohnsitz haben, mit wenig Plastizität, Regeneration anderer Gewebe,“ De Luca sagt. „Diese Aufrufe in Frage die vermeintliche Plastizität der adulten Stammzellen, und unterstreicht die Notwendigkeit, sorgfältig wählen Sie die richtige Art von Stammzellen für die therapeutische regeneration von Gewebe.“

Schreibe einen Kommentar